Научници први пут мијењали ДНК да би лијечили болест

Научници су први пут покушали да измијене ген у људском тијелу како би перманентно измијенили ДНК особе и тако излијечили болест.

среда, новембар 15, 2017 / 21:12

Брајан Маде, који болује од метаболичке болести зване Хантеров синдром, интравенозно је примио милијарде копија корективног гена и генетички алат који треба да исијече његов ДНК на тачно одређеном мјесту, пише АП.

Маде је рекао да је спреман на ризик. За око мјесец дана се могу очекивати прве назнаке да ли је терапија успјела, а за три мјесеца ће тестови дати коначан одговор. Уколико буде успјешно, то ће бити велик подстрек за ново поље генске терапије.

Научници су и раније мијењали људске гене, али су то чинили у лабораторији, на извађеним ћелијама које су потом враћали у пацијенте. Постоје и генске терапије које не укључују измијене ДНК. Ипак, те методе могу бити коришћене само за неколико болести. Неке дају резултате који нису трајни. Друге убацују нови ген у ДНК као “резерву” али немају контролу над тим гдје ће се ген убацити, што може довести до других проблема, попут рака.

Са новом методом, међутим, генске измијене се дешавају прецизно и унутар тијела. Налик слању минијатурног хирурга који поставља ген тачно гдје треба, пише АП.

“Исјечемо ДНК, отворимо га, убацимо ген, закрпимо. Невидљиво зарастање. То постане део вашег ДНК и ту је до краја вашег живота”, рекла је Сенди Мекре, предсједница компаније која тестира нови метод у лијечењу двије метаболичке болести и хемофилије.

То значи да нема повратка нити начина да се исправе грешке начињене измјеном гена. Експерти сматрају да иако се не могу знати сви ризици истраживања треба да се наставе због неизљечивих болести, преноси АП.

Те метаболичке болести има мање од 10.000 људи на свијету, дјелимично и зато што многи умру веома млади. Онима који, као и Маде, имају Хантеров синдром недостаје ген који производи ензим који раствара одређене угљене хидрате, па се они таложе у ћелијама и изазивају хаос у читавом тијелу. АП наводи да пацијенти са том болешћу често имају прехладе и ушне инфекције, изобличене црте лица, губитак слуха, срчане проблеме, проблеме с дисањем, кожом и очима, костима и зглобовима, цријевима, мозгом. Многи цијели живот проведу у колицима.

Недељне дозе недостајућег ензима могу да олакшају неке од симптома, али оне коштају између 100.000 и 400.000 долара годишње и не спречавају оштећења мозга. Маде је током живота имао 26 операција због најразличитијих здравствених проблема.

Генске измјене неће поправити већ начињену штету, али би због њих могла нестати потреба за недељним третманима ензимом. Крајњи циљ истраживања је лијечење сасвим мале дјеце, код којих није наступило много оштећења, пише АП.

Алат за рад на ДНК се састоји од новог гена и два посебна протеина, који су попут молекуларних маказа које траже и сијеку ДНК на тачно одређеном мјесту. Ген и протеини су убачени у модификовани вирус који се уноси интравенски и потом их преноси до јетре гдје ћелије даље припремају корективни ген а протеини га смјештају на мјесто.



Оставите одговор

Ваша адреса е-поште неће бити објављена. Неопходна поља су означена *